致力于研发精准新药用于治疗严重慢性疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准了telotristat ethyl（特罗司他乙酯）新药申请，telotristat ethyl是首个被批准用于类癌综合症（carcinoid syndrome）的口服治疗药物。

类癌综合征（Carcinoid Syndrome）是指由类癌细胞（神经内分泌细胞）产生的活性物质如5-羟色胺、缓激肽、组胺等进入血液而引起的皮肤潮红，肠痉挛，腹泻等综合征，严重的可能导致心脏瓣膜的损害。目前尚无药物能有效控制类癌综合征的症状，由于神经内分泌肿瘤的患者一般的预后较好，生存时间较长，因此类癌综合征可能长期严重影响患者的生活质量。

Telotristat（特罗司他乙酯）是一种色氨酸羟化酶的抑制剂，抑制引起类癌综合征的5-羟色胺的合成。名为TELESTAR的3期临床试验纳入了135名罹患类癌综合征的患者，这些患者使用长效生长抑素类似物控制症状效果不佳。在使用长效生长抑素类似物的基础上研究者将患者随机分为使用Telotristat（250mg或500mg，每天三次口服）和安慰剂对照组，治疗疗程为12周。临床试验的主要终点为日常腹泻次数的减少，次要观察终点为皮肤潮红和腹痛。其结果显示，在12周的治疗周期里，Telotristat药物组的患者腹泻次数显著减少（P<0.001）。

Name: Telotristat ethyl （特罗司他乙酯）
CAS#: 1033805-22-9
Chemical Formula: C27H26ClF3N6O3
Exact Mass: 574.1707
Molecular Weight: 574.9892
Elemental Analysis: C, 56.40; H, 4.56; Cl, 6.17; F, 9.91; N, 14.62; O, 8.35
Synonym: LX 1032; LX-1032; LX1032; LX 1606; LX1606; LX-1606; Telotristat ethyl
Chemical Name: ethyl (S)-2-amino-3-(4-(2-amino-6-((R)-1-(4-chloro-2-(3-methyl-1H-pyrazol-1-yl)phenyl)-2,2,2-trifluoroethoxy)pyrimidin-4-yl)phenyl)propanoate